La farmacéutica suiza Novartis explica la
investigación sobre el fallecimiento de
un bebé de seis meses, el cual participó en un ensayo clínico de su fármaco
experimental Zolgensma, una nueva terapia génica para tratar la atrofia
muscular espinal de tipo 1.
Son dos bebés fallecidos en un
ensayo clínico de este fármaco.
El primero murió por un fallo
respiratorio, pero se dedujo que no estaba completamente relacionado con la
terapia.
El segundo se ha establecido probablemente relacionado con el tratamiento,
habría fallecido por una infección respiratoria seguida de complicaciones
neurológicas. Se trata de un paciente sintomático con SMA1 que participaba en
uno de los varios ensayos clínicos que
se están llevando a cabo con Zolgensma. .
Los datos mostraban que la terapia
génica había provocado un adelanto en las
capacidades motoras de los pacientes, como su capacidad de
sentarse.
La terapia génica usa virus modificados
para transportar material genético sano en las células de pacientes con genes
defectuosos asociados a una enfermedad. La SMA1 es una patología devastadora que causa
la muerte del 50% de los pacientes o hace que sean incapaces de respirar sin
ayuda a la edad de 10 meses y medio.
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